Gene-editing Revolution: Co je CRISPR-Cas9?

CRISPR Explained (Listopad 2024)

CRISPR Explained (Listopad 2024)
Gene-editing Revolution: Co je CRISPR-Cas9?

Obsah:

Anonim

Dokonce ani před pěti lety se výzkumníci setkali s rysem bakteriálních genomů, které mohou hluboce změnit svět. CRISP-Cas9, jak je výsledná technologie známa, umožňuje vědcům naprogramovat to, co je součástí molekulárního páru nůžek, aby se zbavil kus nežádoucí DNA a nahradil ji jiným vláknem. Přesnost, s jakou to může být dosaženo, zatímco nic jiného než dokonalé, je bezprecedentní.

To může znít jako druh věci, která by mohla vyléčit strašné choroby a genetické poruchy, zvýšit výnos a kvalitu plodin a de-fang choroboplodných škůdců. Ve skutečnosti, v krátké době CRISPR byl u nás, vědci se podívali na všechny tyto aplikace a další. Přetrvávají body, ale nemluvě o hlubokých etických otázkách, ale jedno je jisté: o CRISPR už budete muset slyšet mnohem víc.

Jak to funguje?

CRISPR znamená "shlukované, pravidelně přecházené krátké palindromické opakování." Je to jakost nějaké bakteriální DNA, která umožňuje chybám vytvářet RNA - jakousi jednovláknovou pseudo-DNA - která vyhledává DNA odpovídající její sekvenci "základů". Bakterie pak poslat protein Cas9, aby napadl značenou DNA (nedávný výzkum naznačuje, že další protein, Cpf1, může fungovat stejně dobře nebo lépe). U bakterií jsou cílem viry. S trochou tinkeringu může být CRISPR-Cas9 použit také k nahrazení cílové DNA nějakým vhodnějším.

Toto vysvětlující video je s laskavým svolením společnosti Intellia Therapeutics.

Co s tím můžete dělat?

V lidských rukou se tato schopnost rovná tomu, co je v běžném jazyce známé jako hraní Boha. Nabízí obrovské zlepšení v oblasti stávajících genových terapií: výzkumníci hráli s léčbou HIV, Huntingtonovy choroby, hemofilie, rakoviny a děsivých vzácných onemocnění, jako je Sanfillipo. Má zemědělské aplikace, které by mohly způsobit, že společnost Monsanto Co. (MON MONMonsanto Co119. 53-0,28% byla vytvořena s Highstock 4. 2. 6 ). To také nabízí teoreticky schopnost dělat neuvěřitelně užitečné věci, jako je vypnutí schopnosti komárů přenášet nemoci.

Výzkumníci použili CRISPR na makaky, čiroku, zebra, rýži a jiné druhy. Léčili onemocnění jater u myší. Čínský tým použil CRISPR k úpravě neživotaschopného lidského embrya.

Co byste s tím měli dělat?

Zde se stávají etické problémy lepkavé. CRISPR-Cas9 by teoreticky mohl být zvyklý na "zlepšení" lidských bytostí, což je rychlejší, chytřejší nebo vyšší, a to nejen méně náchylné k genetickým poruchám. Mnozí najdou tuto odporovou tvář z filozofických důvodů. Praktické důsledky jsou také odvážné.Vzhledem k tomu, že pouze bohatí lidé budou pravděpodobně schopni takové ošetření dovolit, budeme čelit společnosti, v níž se ekonomická nerovnost skládá z biologické nerovnosti?

To vyvolává přízrak eugeniky. Bude CRISPR používán k "vylepšování" lidí způsobem, který je očividně subjektivní, tím, že dává dětem "správnou" barvu očí, nebo horší? Mohlo by to být pravděpodobně využito i pro zneužívání lidí strašnými způsoby.

Velký blok vědců se postaví proti jakýmkoli modifikacím buněk "zárodečné linie", které přenesou svůj genetický materiál na novou generaci. Koneckonců, i kdyby každý z nich byl eticky ošumělý o jejich používání CRISPR, co kdyby udělali nevratnou, potenciálně mnohogenerační chybu?

Národní akademie věd se setkala na začátku tohoto měsíce, aby diskutovala o důsledcích CRISPR a pokynech, která by se měla vztahovat na jeho použití. Očekává se, že budou vydávat zprávu později v tomto roce.

Kdo je vlastníkem?

Monsanto by se mohlo zajímat o CRISPR, ale nejde o divokou legální bitvu o práva duševního vlastnictví a uvedla, že bude držet svou vzdálenost, dokud nebude problém vyřešen. Dva vědci, Feng Zhang z Broad Institute MIT a Jennifer Doudna z Berkeley, bojují proti centrálnímu patentu CRISPR. Zhang je "mladší strana" ve sporu, což znamená, že důkazní břemeno spadá na něj.

Rozhodnutí by mohlo mít důsledky pro společnost Editas Medicine Inc. (EDIT EDITEditas Medicine Inc24, 02-3, 65% vytvořená společností Highstock 4. 2. 6 ), která rozvíjí CRISPR terapie a je jedním z čtyř amerických IPO tohoto roku. Na internetových stránkách společnosti jsou uvedeni jak Dr. Zhang, tak Dr. Doudna jako zakladatelé, ale společnost Doudna se již s touto společností již nepodílí a nechala si licenci společnosti Intellia Therapeutics. Zhang vydal patent na Editase. Doudna Caribou Therapeutics, další založení společnosti CRISPR, získala nedávno jiný patent pro použití poteinů kromě Cas9 ve spojení s CRISPR.

Spodní linie

CRISPR má obrovský potenciál ke zlepšení životů lidí, stejně jako značný potenciál pro jejich zhoršení. Zůstanou ještě otázky, a to zejména o tom, kdo má práva k technologii na ochranu duševního vlastnictví. Pokud je něco přesvědčivé, lidé budou mluvit stále více o CRISPR, takže se musí vyplatí, aby předběhla křivku.